2012년 01월 25일 -- 차바이오앤디오스텍의 미국협력사인 美ACT사는 인간배아줄기세포 유래 망막색소상피세포를 이용한 실명증 환자에 대한 안전성 테스트를 위한 임상시험결과 배아줄기세포를 이식한 환자에게서 부작용이 나타나지 않았을 뿐만 아니라 시력이 회복된 것을 확인 할 수 있었다고 발표했다. 이번 결과는 세계 2대 의학저널 중 하나인 Lancet(랜싯) 온라인판에 1월23일 게재되었다.

지난 2010년과 2011년 망막색소상피세포 (Retinal pigment epithelial cell: RPE)를 이용한 실명증 치료제(스타가르트병와 건성 노인성 황반변성증)로 미국 식약청의 임상시험허가를 받은 이후 미국 LA소재 UCLA대학의 쥴 스테인 아이인스티튜트 (Jules Stein Eye Institute)의 스티븐 슈와르츠 (Steven Schwartz) 교수 연구팀에 의해서 임상 시험을 진행해 왔다. 연구팀은 2011년 7월 각 1명의 여성환자에 대해 한쪽 안구에 50,000개의 세포를 망막 하에 직접 이식하는 방법으로 연구를 진행했다. 세포 이식 후 4개월 동안 모니터링한 결과, 줄기세포를 이식 받은 환자 모두에게 이식된 세포의 과도한 증식, 종양발생 및 이상조직형성 등의 부작용은 전혀 나타나지 않아 안전성을 확보했다. 뿐만 아니라 세포이식된 환자들에게서 글자를 읽을 수 있는 수준까지 시력이 회복된 것을 확인할 수 있었다.

이번 연구결과는 배아줄기세포 유래 세포치료제의 임상시험의 첫 성공사례로서 지난 제론사의 배아줄기세포 유래 희소돌기아세포를 이용한 급성 척수손상 환자의 임상시험 중단에 따른 배아줄기세포 치료제의 안전성 및 유효성에 대한 우려감을 일시에 불식할 수 있는 획기적 연구성과로 판단된다.

이번 연구의 책임자인 ACT사의 로버트 란자(Robert Lanza)박사는 “배아줄기세포 발견 10여년 만에 최초의 임상결과이며 매우 적은 수의 줄기세포 이식만으로 시력상실을 극복할 수 있는 치료제임을 확인 할 수 있었다.”며 향후 치료약이 전무한 건성 황반변성증 및 스타가르트병에 대한 세포치료제 상용화를 적극적으로 추진할 것”이라고 밝혔다.

차바이오앤디오스텍은 2011년 5월 한국 식약청으로 부터 스타가르트병에 대한 임상시험 승인을 받았으며 현재 건성 노인성 황반변성증에 대해서는 임상시험 승인을 기다리고 있다, 차바이오앤디오스텍의 정형민 사장은 “미국의 임상시험 성공으로 임상적 안전성과 효능성이 입증되었으므로 즉시 국내의 환자모집과 임상시험을 본격적으로 진행 할 예정” 이라고 밝혔다.